Agustín es el primer niño Argentino en recibir una terapia genética.
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Agustín Caceres el primer niño del mundo
en recibir una terapia genética.
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Es el primer caso en el mundo. El chico recibió una nueva terapia genética que fue producto de un intercambio entre el hospital argentino y Boston de Estados Unidos
Un chico de 4 años recibió un tratamiento inédito en el mundo, producto de una nueva terapia que surgió del intercambio entre los hospitales Garrahan de Buenos Aires y Boston de Estados Unidos. Este tratamiento permitió curarlo de una rara enfermedad de grave pronóstico.
"El caso de Agustín es único en nuestro país. Habíamos hecho un diagnóstico prenatal con punción materna y sabíamos que tenía la enfermedad", llamada Inmunodeficiencia Combinada Severa, explicó el jefe de Clínica Médica en Inmunología del Garrahan, Matías Oleastro.
El Garrahan es el único centro del país, y referente en Latinoamérica, que realiza diagnósticos prenatales para 60 tipos de inmunodeficiencias primarias; las cifras indican que 1 de cada 2.500 personas sufre una Inmunodeficiencia Primaria (IDP), pero la gran mayoría lo desconoce.
"Agustín tiene un tipo severo de IDP, tanto que los niños nacidos con esa enfermedad tienen una esperanza de vida menor al año, si no consiguen un trasplante de médula exitoso", explicaron los médicos.
Existen 250 tipos de estas enfermedades que atacan al sistema inmunitario, es decir la capacidad del cuerpo de defenderse frente a las infecciones.
Incluso, hasta el tratamiento Agustín vivía aislado, haciendo todo lo posible para no enfermarse.
Los padres de Agustín, Marcela y Alberto Cáceres, tuvieron dos hijos antes que él: el primero murió en 1999, a los 5 meses, por la misma enfermedad que tiene Agustín.
En este momento,el médico junto con su equipo del Garrahan, lograron detectar la enfermedad y supieron que cualquier otro hijo varón que tuvieran, tendría la posibilidad de padecerla.
Siete años después, los Cáceres tuvieron un segundo hijo, Jeremías, niño que nació sano, y elservicio de Inmunología del Garrahan guardó sus células hematopoyéticas del cordón umbilical por si existía un tercer hermano, hecho que ocurrió el 27 de junio de 2010 cuando nació Agustín con el diagnóstico de la enfermedad.
"La solución para que Agustín sobreviviera era el trasplante de médula ósea. Pero comprobamos que no era compatible con su hermano y que no había en todo el registro internacional una unidad compatible para él", contó Oleastro.
El bebé vivía internado junto a su madre en el Garrahan, absolutamente aislado para no enfermarse.
En ese momento, Oleastro recibió un llamado del Boston Children's Hospital: "por recomendación de los mejores centros médicos del mundo, el hospital Garrahan había sido seleccionado para participar del nuevo protocolo para curar las Inmunodeficiencias Severas. El caso que necesitaban era exactamente idéntico al de Agustín", recordó el médico.
"Así, Argentina con el hospital Garrahan se convirtió en el primer país latinoamericanoen ser parte de esta prueba, junto a Europa y Estados Unidos", reivindicó.
Según explicó el equipo que atiende al niño, "la terapia génica es ingeniería genética: a Agustín se le extrajo médula ósea, que fue purificada, y las células madre manipuladas en el laboratorio para que tengan el gen de reemplazo".
El gen fue administrado a las células usando un virus especialmente diseñado, llamado "vector", que infecta las células sin propagarse por todo el organismo. Después de unos días, las células tratadas fueron inyectadas otra vez en Agustín. Y su médula ósea pudo generar un nuevo sistema inmune sano.
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