Un grupo chino se ha convertido en el primero en inyectar a una persona con células que contienen genes editados utilizando la revolucionaria técnica CRISPR-Cas9.El 28 de octubre, un equipo dirigido por el oncólogo Lu You en la Universidad de Sichuan en Chengdu inyectaron las células modificadas en un paciente con cáncer de pulmón agresivo como parte de un ensayo clínico en el Hospital de China Occidental, también en Chengdu.
Los primeros ensayos clínicos con células editadas con una técnica diferente tienen a los médicos emocionados. La introducción de CRISPR, que es más simple y más eficiente que otras técnicas, probablemente acelerará la carrera para obtener células con genes editados en la clínica en todo el mundo, dice Carl June, que se especializa en la inmunoterapia de la Universidad de Pennsylvania en Filadelfia y llevado Uno de los estudios anteriores.
Creo que esto va a desencadenar algo como lo sucedido con el 'Sputnik 2.0', un duelo médico sobre el progreso entre China y los Estados Unidos, lo cual es importante ya que la competencia normalmente mejora el producto final", dice.
Los investigadores eliminaron las células inmunes de la sangre del receptor y, a continuación comenzaron a desactivarse usando un gen modificado con CRISPR-Cas9 , que combina una enzima de corte de ADN con una guía molecular que puede ser programado para decirle a la enzima precisamente dónde cortar. El gen deshabilitado codifica la proteína PD-1, que normalmente frena la respuesta inmune de una célula: los cánceres aprovechan esa función para proliferar.El equipo de Lu entonces cultivó las células editadas, aumentando su número, y las inyectó de nuevo al paciente, que tiene cáncer de pulmón de células no pequeñas metastásico. La esperanza es que, sin la proteina PD-1, las células editadas atacarán y derrotarán al cáncer.
Seguridad primero:
Lu dice que el tratamiento fue sin problemas, y que el participante recibirá una segunda inyección, pero se negó a dar detalles debido a la confidencialidad del paciente. El equipo planea tratar a un total de diez personas, que recibirán dos, tres o cuatro inyecciones. Es principalmente un ensayo de seguridad, y los participantes serán monitoreados durante seis meses para determinar si las inyecciones están causando efectos adversos graves. El equipo de Lu también los vigilará más allá de ese tiempo para ver si parecen beneficiarse del tratamiento.
Otros oncólogos están entusiasmados con la entrada de CRISPR en la escena del cáncer. "La tecnología para poder hacer esto es increíble", dice Naiyer Rizvi del Centro Médico de la Universidad de Columbia en la ciudad de Nueva York. Antonio Russo, de la Universidad de Palermo, en Italia, señala que los anticuerpos que neutralizan la PD-1 han puesto a prueba el cáncer de pulmón, lo cual es un buen ataque a la proteína. "Es una estrategia emocionante", dice. "La razón es fuerte".
Pero Rizvi cuestiona si este juicio en particular tendrá éxito. El proceso de extracción, modificación genética y multiplicación de células es "una carga enorme y no muy escalable", dice. "A menos que muestre una gran ganancia de eficacia, será difícil justificar el avance". Duda que sea superior al uso de anticuerpos, que pueden ampliarse a cantidades ilimitadas en la clínica. Lu dice que esta cuestión está siendo evaluada en el juicio, pero que es demasiado pronto para decir qué enfoque es mejor.
Fuente: Nature 539, 479 (24 November 2016) doi:10.1038/nature.2016.20988
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