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¿Quien es Caterina Simonsen?

Ella es Caterina Simonsen, tiene 26 años de edad y sufre de 4 enfermedades genéticas entre ellas un tipo de Inmunodeficiencia Primaria.

Estudiante de Veterinaria en la ciudad de Bolonia, tiene varias perros y sufre de graves afecciones genéticas pulomonares debido a los cuales debe usar tubos para respirar y numerosos medicamentos.

A los 18 años, los médicos le dijeron que sus afecciones eran incurables, dado que tienen la característica de volverla inmune a los tratamientos muy rápidamente. Ha sido sometida a multitud de tratamientos experimentales para tratar de prolongar su vida.





"Golpe a golpe": la historia de la niña enferma "odiado" por los animales
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Catalina, sin embargo, es "famoso", ya que, hace poco más de un año, se le conocía como favorable a la experimentación con animales, gracias a la cual hoy está vivo - ". Habría muerto sin la investigación real a 9 años" Su agarre posición causó sensación en el mundo animal y el frente de la más extremista llegó insultos y amenazas de muerte . Esto creó un evento mediático entre la televisión y los periódicos que se prolongó durante semanas con tonos menudo exasperados.

Ahora, meses después, Catherine ha publicado un libro ("Golpe a golpe", PiEmmeVoci) para contar su historia, su enfermedad, sus dificultades cotidianas . Y reiterar que las pruebas con animales no son la barbarie de las personas sin sentir, sino un medio para producir fármacos actualmente irremplazables tan seguro como sea posible y tratar de curar enfermedades graves. Al igual que ella.

Caterina ha publicado recientemente su libro donde cuenta su historia y porque esta a favor de la experimentación en modelos de animales

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Fuente:http://www.today.it/scienze/respiro-dopo-respiro-libro-storia-caterina-simonsen.html

HyQvia infusión

Te mostramos el proceso de infusión de la nueva inmunoglobulina HyQvia aprobada recientemente por la FDA (Administración de drogas y alimentos de los EE.UU)

Las siguientes imágenes fueron tomadas del sitio a traves del siguiente video http://www.hyqvia.com/index.html#hyqvia-in-action

Efectos secundarios durante la infusión de Inmunoglobulinas

Leer la nota completa:
Efectis secundarios

HyQvia ha sido aprobada por la FDA (Food and Drug Administration) of EE.UU /12/09/2014

Baxter International Inc y Halozyme Therapeutics anunciaron hoy que la FDA (Food and drug administration) de Estados Unidos aprobó el tratamiento subcutáneo de Baxter para los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria. HyQvia viene con una solución concentradA al 10% y con un principio activo llamado Hialuronidasa recombinante humana.

HyQvia es el primer tratamiento de inmunoglobulina subcutánea (IG) que ha sido aprobado para pacientes con Inmunodeficiencia Primaria con un régimen de dosificación que requiere solamente una infusión hasta una vez por mes (cada tres a cuatro semanas) y un lugar de inyección por infusión para administrar una dosis terapéutica completa de IG. 

 La mayoría de los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria al dia de hoy reciben infusiones intravenosas en un hospital o con un enfermero en casa, los tratamientos de Inmunoglobulina subcutánea actuales requieren tratamientos semanales o bi-semanales con múltiples sitios de infusión por tratamiento.

'' Los pacientes con tratamientos valor de PI que ofrecen eficacia, seguridad y tolerabilidad. Dado que cada persona responde de manera diferente con Inmunodeficiencia Primaria al tratamiento, que tiene opciones que satisfagan estas necesidades individuales es críticamente importante ", 'comentó Marcia Boyle, presidente y fundador de la Fundación de Inmunodeficiencia. 'Felicitamos a Baxter por su compromiso y la inversión significativa en el desarrollo de HYQVIA.' "

'' La disponibilidad de HYQVIA tiene un impacto significativo en el tratamiento de la Inmunodeficiencia Primaria, lo que permite la entrega efectiva de una dosis terapéutica completa de IG con menor frecuencia que otros tratamientos subcutáneos (hasta una vez al mes), mientras que el mantenimiento de la eficacia, perfil de seguridad y tolerabilidad que es lo más importante para los pacientes, "'dijo Ludwig Hantson, Ph.D., Presidente de Baxter BioScience. '' Esta aprobación pone de relieve el apoyo de la comunidad de pacientes para nuevas opciones de tratamiento ". '

'' La Aprobación de la FDA hoy de HYQVIA es un hito importante para Halozyme ya que representa la primera de Estados Unidos que aprobó la solicitud de la licencia biológica que utiliza nuestra plataforma rHuPH20, '», comentó el Dr. Helen Torley, Presidente y Consejero Delegado de Halozyme. 'Me gustaría dar las gracias a los talentosos equipos de ambos Halozyme y Baxter por su dedicación para traer una nueva alternativa de tratamiento para los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria para la gestión de una enfermedad para toda la vida.' "

Baxter espera lanzar HYQVIA en los EE.UU. en las próximas semanas. HYQVIA fue aprobado en Europa en 2013 para los adultos (de 18 años en adelante) con síndromes de inmunodeficiencia primaria y mieloma o leucemia linfocítica crónica (CLL) con hipogammaglobulinemia secundaria grave e infecciones recurrentes.

 Actualmente está siendo recetado en varios países europeos, entre ellos Alemania, Países Bajos, Suecia, Noruega, Dinamarca, Irlanda e Italia.

Acerca HYQVIA

HYQVIA es una inmunoglobulina con una hialuronidasa humana recombinante indicado para el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria (PI) en adultos.

HYQVIA es un producto que consta de Inmunoglobulina Infusión al 10% (humano) (IG 10%) y hialuronidasa recombinante humano (desarrollado por Halozyme Terapéutics). El componente de IG, una solución al 10% que se preparó a partir de grandes reservas de plasma humano que consiste en al menos 98% de IgG, contiene un amplio espectro de anticuerpos y proporciona el efecto terapéutico. La hialuronidasa recombinante humana de HYQVIA aumenta la dispersión y absorción de la Inmunoglobulina Infusión 10% (humano).

Fuente:

http://www.marketwatch.com/story/fda-approves-baxters-hyqvia-for-treatment-of-adults-with-primary-immunodeficiency-2014-09-12

Modelo experimental para Pacientes con Agammaglobulinemia Ligada al Cromosoma X (XLA)

Se trabaja en un modelo experimental para curar un tipo de Inmunodeficiencia Primaria

La Agamaglobulinemia ligada a X (XLA) es un tipo de Inmunodeficiencia Primaria, su principal caracteristica es que el problema se encuentra en el gen que codifica la tirosina quinasa de Bruton (BTK).

Se ha trabajado en un model experimental con ratones

Les dejamos el articulo cientifico, a su vez puede ser una posible terapia para la cura total en un futuro.

Aquí, se evaluó el potencial de antisentido, oligonucleótidos de empalme de corrección (SCO) dirigidos transcripciones BTK mutados para tratar XLA. Tanto el diseño estructural de la OCS y las propiedades químicas fueron optimizadas utilizando 2'-O-metilo, redes troncales de ácido nucleico bloqueado, o fosforodiamidato morfolino. Con el fin de tener acceso a un modelo animal de XLA, hemos diseñado un ratón transgénico que alberga un BAC con un auténtico, mutado, el gen BTK humano de empalme defectuoso. Ratones transgénicos BTK fueron criados en un fondo nocaut Btk para evitar la interferencia de la proteína del ratón ortólogos. Utilizando este modelo, se determinó que SCO BTK-específicas son capaces de corregir de manera aberrante empalmado BTK en los linfocitos B, incluyendo las células pro-B. Corrección de BTK ARNm restaurado expresión de la proteína funcional, como se muestra tanto por un aumento de la supervivencia de linfocitos y la activación de BTK restablecido a la estimulación del receptor de células B.

Además, el tratamiento SCO corrigió empalme y restauró la expresión BTK en células primarias de pacientes con XLA. En conjunto, nuestros datos demuestran que SCO puede restaurar la función y que BTK BTK-dirigidos SCO tienen potencial como medicina personalizada en pacientes con XLA.