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Newsletter Inmunodeficiencias Primarias

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Te traemos Nuestro Newsletter con información sobre Inmunodeficiencias, notas y mucha info útil

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Newsletter Diciemrbe PIDP

¿Quien es Caterina Simonsen?

Ella es Caterina Simonsen, tiene 26 años de edad y sufre de 4 enfermedades genéticas entre ellas un tipo de Inmunodeficiencia Primaria.

Estudiante de Veterinaria en la ciudad de Bolonia, tiene varias perros y sufre de graves afecciones genéticas pulomonares debido a los cuales debe usar tubos para respirar y numerosos medicamentos.

A los 18 años, los médicos le dijeron que sus afecciones eran incurables, dado que tienen la característica de volverla inmune a los tratamientos muy rápidamente. Ha sido sometida a multitud de tratamientos experimentales para tratar de prolongar su vida.





"Golpe a golpe": la historia de la niña enferma "odiado" por los animales
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Catalina, sin embargo, es "famoso", ya que, hace poco más de un año, se le conocía como favorable a la experimentación con animales, gracias a la cual hoy está vivo - ". Habría muerto sin la investigación real a 9 años" Su agarre posición causó sensación en el mundo animal y el frente de la más extremista llegó insultos y amenazas de muerte . Esto creó un evento mediático entre la televisión y los periódicos que se prolongó durante semanas con tonos menudo exasperados.

Ahora, meses después, Catherine ha publicado un libro ("Golpe a golpe", PiEmmeVoci) para contar su historia, su enfermedad, sus dificultades cotidianas . Y reiterar que las pruebas con animales no son la barbarie de las personas sin sentir, sino un medio para producir fármacos actualmente irremplazables tan seguro como sea posible y tratar de curar enfermedades graves. Al igual que ella.

Caterina ha publicado recientemente su libro donde cuenta su historia y porque esta a favor de la experimentación en modelos de animales

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Fuente:http://www.today.it/scienze/respiro-dopo-respiro-libro-storia-caterina-simonsen.html

HyQvia infusión

Te mostramos el proceso de infusión de la nueva inmunoglobulina HyQvia aprobada recientemente por la FDA (Administración de drogas y alimentos de los EE.UU)

Las siguientes imágenes fueron tomadas del sitio a traves del siguiente video http://www.hyqvia.com/index.html#hyqvia-in-action

Efectos secundarios durante la infusión de Inmunoglobulinas

Leer la nota completa:
Efectis secundarios

HyQvia ha sido aprobada por la FDA (Food and Drug Administration) of EE.UU /12/09/2014

Baxter International Inc y Halozyme Therapeutics anunciaron hoy que la FDA (Food and drug administration) de Estados Unidos aprobó el tratamiento subcutáneo de Baxter para los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria. HyQvia viene con una solución concentradA al 10% y con un principio activo llamado Hialuronidasa recombinante humana.

HyQvia es el primer tratamiento de inmunoglobulina subcutánea (IG) que ha sido aprobado para pacientes con Inmunodeficiencia Primaria con un régimen de dosificación que requiere solamente una infusión hasta una vez por mes (cada tres a cuatro semanas) y un lugar de inyección por infusión para administrar una dosis terapéutica completa de IG. 

 La mayoría de los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria al dia de hoy reciben infusiones intravenosas en un hospital o con un enfermero en casa, los tratamientos de Inmunoglobulina subcutánea actuales requieren tratamientos semanales o bi-semanales con múltiples sitios de infusión por tratamiento.

'' Los pacientes con tratamientos valor de PI que ofrecen eficacia, seguridad y tolerabilidad. Dado que cada persona responde de manera diferente con Inmunodeficiencia Primaria al tratamiento, que tiene opciones que satisfagan estas necesidades individuales es críticamente importante ", 'comentó Marcia Boyle, presidente y fundador de la Fundación de Inmunodeficiencia. 'Felicitamos a Baxter por su compromiso y la inversión significativa en el desarrollo de HYQVIA.' "

'' La disponibilidad de HYQVIA tiene un impacto significativo en el tratamiento de la Inmunodeficiencia Primaria, lo que permite la entrega efectiva de una dosis terapéutica completa de IG con menor frecuencia que otros tratamientos subcutáneos (hasta una vez al mes), mientras que el mantenimiento de la eficacia, perfil de seguridad y tolerabilidad que es lo más importante para los pacientes, "'dijo Ludwig Hantson, Ph.D., Presidente de Baxter BioScience. '' Esta aprobación pone de relieve el apoyo de la comunidad de pacientes para nuevas opciones de tratamiento ". '

'' La Aprobación de la FDA hoy de HYQVIA es un hito importante para Halozyme ya que representa la primera de Estados Unidos que aprobó la solicitud de la licencia biológica que utiliza nuestra plataforma rHuPH20, '», comentó el Dr. Helen Torley, Presidente y Consejero Delegado de Halozyme. 'Me gustaría dar las gracias a los talentosos equipos de ambos Halozyme y Baxter por su dedicación para traer una nueva alternativa de tratamiento para los pacientes con Inmunodeficiencia Primaria para la gestión de una enfermedad para toda la vida.' "

Baxter espera lanzar HYQVIA en los EE.UU. en las próximas semanas. HYQVIA fue aprobado en Europa en 2013 para los adultos (de 18 años en adelante) con síndromes de inmunodeficiencia primaria y mieloma o leucemia linfocítica crónica (CLL) con hipogammaglobulinemia secundaria grave e infecciones recurrentes.

 Actualmente está siendo recetado en varios países europeos, entre ellos Alemania, Países Bajos, Suecia, Noruega, Dinamarca, Irlanda e Italia.

Acerca HYQVIA

HYQVIA es una inmunoglobulina con una hialuronidasa humana recombinante indicado para el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria (PI) en adultos.

HYQVIA es un producto que consta de Inmunoglobulina Infusión al 10% (humano) (IG 10%) y hialuronidasa recombinante humano (desarrollado por Halozyme Terapéutics). El componente de IG, una solución al 10% que se preparó a partir de grandes reservas de plasma humano que consiste en al menos 98% de IgG, contiene un amplio espectro de anticuerpos y proporciona el efecto terapéutico. La hialuronidasa recombinante humana de HYQVIA aumenta la dispersión y absorción de la Inmunoglobulina Infusión 10% (humano).

Fuente:

http://www.marketwatch.com/story/fda-approves-baxters-hyqvia-for-treatment-of-adults-with-primary-immunodeficiency-2014-09-12

Modelo experimental para Pacientes con Agammaglobulinemia Ligada al Cromosoma X (XLA)

Se trabaja en un modelo experimental para curar un tipo de Inmunodeficiencia Primaria

La Agamaglobulinemia ligada a X (XLA) es un tipo de Inmunodeficiencia Primaria, su principal caracteristica es que el problema se encuentra en el gen que codifica la tirosina quinasa de Bruton (BTK).

Se ha trabajado en un model experimental con ratones

Les dejamos el articulo cientifico, a su vez puede ser una posible terapia para la cura total en un futuro.

Aquí, se evaluó el potencial de antisentido, oligonucleótidos de empalme de corrección (SCO) dirigidos transcripciones BTK mutados para tratar XLA. Tanto el diseño estructural de la OCS y las propiedades químicas fueron optimizadas utilizando 2'-O-metilo, redes troncales de ácido nucleico bloqueado, o fosforodiamidato morfolino. Con el fin de tener acceso a un modelo animal de XLA, hemos diseñado un ratón transgénico que alberga un BAC con un auténtico, mutado, el gen BTK humano de empalme defectuoso. Ratones transgénicos BTK fueron criados en un fondo nocaut Btk para evitar la interferencia de la proteína del ratón ortólogos. Utilizando este modelo, se determinó que SCO BTK-específicas son capaces de corregir de manera aberrante empalmado BTK en los linfocitos B, incluyendo las células pro-B. Corrección de BTK ARNm restaurado expresión de la proteína funcional, como se muestra tanto por un aumento de la supervivencia de linfocitos y la activación de BTK restablecido a la estimulación del receptor de células B.

Además, el tratamiento SCO corrigió empalme y restauró la expresión BTK en células primarias de pacientes con XLA. En conjunto, nuestros datos demuestran que SCO puede restaurar la función y que BTK BTK-dirigidos SCO tienen potencial como medicina personalizada en pacientes con XLA.

HealthUnlocked

Les recordamos que sigue disponible en la comunidad HealthUnlocked nuestra comunidad en la que podrán participar activamente, se trata de un foro en el que podrán debatir situaciones conscernientes a nuestra enfermedad.

Recuerden sumarse lo pueden hacer a través del siguiente Link Comunidad Pacientes con Inmunodeficiencias Primarias

Así funciona HealthUnlocked

Una atención deficiente en el Hospital Durand por las personas que tratan la Inmunodeficiencia Primaria

Personal no capacitado que entra a las residencias del servicio de Inmunología, pacientes que se infunden el tratamiento de Inmunoglobulinas en el servicio de Oncología sin hacer diferenciación con las personas que realizan tratamiento para el Cáncer (Sin hacer diferenciación por salas de las diferentes patologías), enfermeros que infunden a una mayor velocidad la infusión de gammaglobulina causando reacciones adversas en jóvenes adultos y personas de avanzada edad. 

Estas son algunas de los principales malos tratos que se observan, si bien el Hospital es prestigioso en cuanto a su trayectoria la calidad del servicio ha bajado notablemente no sabemos si es por la falta de controles o por el desinterés del personal mismo en la calidad de vida de sus pacientes.

Inclusive se ha visto en diferentes ocasiones desinterés por sus pacientes, mala atención por parte del personal administrativo, teléfonos que no responden entre otras cosas, ahora hay que presentar todos los papeles de la obra social para poder hacer un simple análisis de rutina y para el control de gamablogluninas (Considero que desde mi perspectiva no debería ser así, ya que los mismos constituyen un análisis de rutina fundamental para toda la vida) Las autoridades del servicio y del Hospital deberían tomar nota para que esto no se vea afectado de esta manera. Aun así como siempre parece ser más grande el desinterés, viéndose perjudicado el mismo paciente debiendo padecer las consecuencias del sistema o la burocracia misma.  

Revista Info-Inmuno, trabajo en conjunto con AAPIDP

Estuvimos trabajando en conjunto con AAPIDP

Les acercamos la revista Info-Inmuno.

Participamos en conjunto para la edición y elaboración de dicha revista.

Revista Info-Inmuno /En colaboración con AAPIDP
Para descargarla visita el siguiente Link:
Revista Info-Inmuno
REVISTA

La FDA da sus primeras impresiones sobre HyQvia

La FDA (Foods and Drogs) dio sus primeras impresiones sobre el tratamiento de sustitución de anticuerpos llamado HyQvia

La administración de drogas y alimentos de EE.UU mostró sus primeras impresiones sobre HyQvia producto por el cual se negó a aprobar en 2012 y solicito mas información en 2012
Las conclusiones que se obtuvieron fueron presentadas el Miércoles 30 de Julio/14, donde se esta evaluando si la terapia redundara en mayores beneficios o mayores riesgos para el paciente.
Si bien HyQvia es un producto hecho con una concentración al 10%, la única novedad interesante que trae es su método de absorción llamado Hialuronidasa, es una enzima de ingeniería genética que permite que se absorban mucho mas rápido los fluidos inyectados en la piel, actualmente se encuentra en fase de desarrollo y se esta expandiendo a otras áreas como la diabetes, etc. Su nombre en clave es rHuPH2.
Las primeras conclusiones vistas por la FDA mostraron un nivel alto de anticuerpos en sangre, que se utilizan para combatir los agentes extraños si bien no tuvieron repercusion alguna para los pacientes, las principales preocupaciones que muestra la FDA son la exposición prolongada al producto que puede provocar problemas como la inflamación al cerebro, problemas de intestino y fertilidad. Dado que el principal componente genético que trae consigo esta nueva terapia rHuPH2 no funciona para salvar vidas sino que es mas para conveniencia personal para reducir los tiempos a la hora de la infusión.
Eun Yang, analista de Jefferies LLC, dijo en una nota de investigación que, sin ventajas terapéuticas en un mercado bien abastecido, el "FDA no tiene que asumir riesgos de aprobar HyQvia."
Incluso si se aprueba indican los expertos su potencial de ventas se vería muy limitado ya que trae consigo problemas de Fertilidad, estiman que las ventas alcanzaran en EE.UU y Europa 740 Millones de Dolares lo que le corresponde a Halozyme 37 millones de regalías.
Si bien destacamos que HyQvia puede ser administrado en casa de 3 a 4 semanas y en un tiempo de infusión mas corto, habrá que evaluar la opción costo/beneficio y a la espera de mas resultados por parte de la FDA.

Espero que les haya gustado la nota y como siempre los mantenemos informados.

Fuente de la Nota
REUTERS

Realizan un tratamiento inedito para un niño Argentino

Agustín es el primer niño Argentino en recibir una terapia genética.

                                                           

Agustín Caceres el primer niño del mundo

en recibir una terapia genética.

Es el primer caso en el mundo. El chico recibió una nueva terapia genética que fue producto de un intercambio entre el hospital argentino y Boston de Estados Unidos

Un chico de 4 años recibió un tratamiento inédito en el mundo, producto de una nueva terapia que surgió del intercambio entre los hospitales Garrahan de Buenos Aires y Boston de Estados Unidos. Este tratamiento permitió curarlo de una rara enfermedad de grave pronóstico.

"El caso de Agustín es único en nuestro país. Habíamos hecho un diagnóstico prenatal con punción materna y sabíamos que tenía la enfermedad", llamada Inmunodeficiencia Combinada Severa, explicó el jefe de Clínica Médica en Inmunología del Garrahan, Matías Oleastro.

El Garrahan es el único centro del país, y referente en Latinoamérica, que realiza diagnósticos prenatales para 60 tipos de inmunodeficiencias primarias; las cifras indican que 1 de cada 2.500 personas sufre una Inmunodeficiencia Primaria (IDP), pero la gran mayoría lo desconoce.

"Agustín tiene un tipo severo de IDP, tanto que los niños nacidos con esa enfermedad tienen una esperanza de vida menor al año, si no consiguen un trasplante de médula exitoso", explicaron los médicos.

Existen 250 tipos de estas enfermedades que atacan al sistema inmunitario, es decir la capacidad del cuerpo de defenderse frente a las infecciones.

Incluso, hasta el tratamiento Agustín vivía aislado, haciendo todo lo posible para no enfermarse.

Los padres de Agustín, Marcela y Alberto Cáceres, tuvieron dos hijos antes que él: el primero murió en 1999, a los 5 meses, por la misma enfermedad que tiene Agustín.

En este momento,el médico junto con su equipo del Garrahan, lograron detectar la enfermedad y supieron que cualquier otro hijo varón que tuvieran, tendría la posibilidad de padecerla.

Siete años después, los Cáceres tuvieron un segundo hijo, Jeremías, niño que nació sano, y elservicio de Inmunología del Garrahan guardó sus células hematopoyéticas del cordón umbilical por si existía un tercer hermano, hecho que ocurrió el 27 de junio de 2010 cuando nació Agustín con el diagnóstico de la enfermedad.

"La solución para que Agustín sobreviviera era el trasplante de médula ósea. Pero comprobamos que no era compatible con su hermano y que no había en todo el registro internacional una unidad compatible para él", contó Oleastro.

El bebé vivía internado junto a su madre en el Garrahan, absolutamente aislado para no enfermarse.

En ese momento, Oleastro recibió un llamado del Boston Children's Hospital: "por recomendación de los mejores centros médicos del mundo, el hospital Garrahan había sido seleccionado para participar del nuevo protocolo para curar las Inmunodeficiencias Severas. El caso que necesitaban era exactamente idéntico al de Agustín", recordó el médico.

"Así, Argentina con el hospital Garrahan se convirtió en el primer país latinoamericanoen ser parte de esta prueba, junto a Europa y Estados Unidos", reivindicó.

Según explicó el equipo que atiende al niño, "la terapia génica es ingeniería genética: a Agustín se le extrajo médula ósea, que fue purificada, y las células madre manipuladas en el laboratorio para que tengan el gen de reemplazo".

El gen fue administrado a las células usando un virus especialmente diseñado, llamado "vector", que infecta las células sin propagarse por todo el organismo. Después de unos días, las células tratadas fueron inyectadas otra vez en Agustín. Y su médula ósea pudo generar un nuevo sistema inmune sano.

Comunidad Health Unlocked

¿Todavía no visitaste nuestra comunidad en Health Unlocked? 

Primero, ¿Que es HealthUnlocked? 

HealthUnlocked (HU) le ofrece la posibilidad de aprender acerca de su salud conectándose con otras personas con los mismos intereses de salud así como con otros profesionales de la salud. En el corazón de HU está su perfil que refleja sus interacciones y el manejo de su salud. Es por eso que ideamos la idea de crear una comunidad en esta misma especie de Red Social, donde vas a poder hacer preguntas, responder otras, crear encuestas y encontrar gente con nuestra misma condición. Por eso te invito a que te sumes en la misma red social. Te registras, nos buscas = Pacientes con Inmunodeficiencias Primarias y ya vas a poder interactuar dentro de la misma, ademas no hace falta que muestres tu verdadero perfil. Sumate!

Comunidad HealthUnlocked Pacientes con Inmunodeficiencias Primarias

Encuentro Familiar Asociacion de Ayuda al Paciente con Inmunodeficiencia Primaria Abril 2014

Encuentro Familiar Asociación de Ayuda al Paciente con Inmunodeficiencia Primaria Abril del 2014

La Asociación de ayuda al paciente con inmunodeficiencia primaria te invita al encuentro familiar a realizarse el dia 26 de Abril (Sábado).
Lugar: Hotel Savoy, Salón Olimpo. Ciudad de Buenos Aires/ Callao 181
La misma se realiza en conmemoración de la semana de las inmunodeficiencias primarias.

Confirmar asistencia al teléfono indicado para una mejor organización ayudanos compartiendo la siguiente publicacion.

una publicación de Grupo de Pacientes de Inmunodeficiencias Primarias (AAPIDP).

¿Que son las Hialuronidasas?

¿Que son las Hialuronidasas?

Hoy te contamos que es la Hialuronidasa principal activo de la próxima Inmunoglobulina Subcutánea al 10% que se puede aplicar en un solo sitio y con un tiempo de infusión que ronda los 5 a 7minutos y no 40 o 50 minutos
La principal empresa dedicada a este rubro es #Halozyme se centra principalmente en las enzimas humanas que alteran la matriz extra celular. Su encima plomo por decirlo así, la hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20), degrada temporalmente hialuronano, un componente de la matriz en la piel que facilita la dispersión y absorción de fármacos y fluidos. También se encuentra desarrollando nuevas enzimas que pueden dirigirse a otras estructuras de la matriz para el beneficio terapéutico.

Ademas desarrollan productos en otras áreas en asociación con otras empresas, en áreas terapéuticas con necesidades médicas insatisfechas significativas, como la diabetes, oncología y dermatología. Hylenex (inyección de hialuronidasa humana) recombinante y tiene asociaciones con Roche, Pfizer, Baxter, ViroPharma y Intrexon.
¿Queres saber como funciona? acá te dejamos un vídeo

¿Que es HyQvia?

HyQvia es una nueva inmunoglobulina humana subcutánea pero solo al 10% con una novedad interesante, se puede aplicar en un solo sitio y no en multiples y con un tiempo de absorción que va de los 5 a 7 minutos gracias a uno de sus componentes principales la Hialuronidasa cuya principal función es degradar el ácido hialuronico, la firma encargada de esto es #Halozyme, la misma se encuentra como socia de Baxter.

Por ahora HyQvia solo se aprobó para el viejo mundo (Europa), Baxter ha vuelto a presentar los certificados a la #FDA en Estados Unidos para su posterior aprobación, un tramite que tarda aproximadamente unos 6 meses, recuerden que los mismos se presentaron en diciembre

Infografia del producto.

Aplicación de Hizentra cada dos semanas.

¿Sabias que si utilizas Hizentra podes administrarla cada dos semanas?

¿Sabias que ahora si usas #Hizentra podes administrarla cada dos semanas? 

✓Hizentra fue aprobado en Marzo de 2010 para el tratamiento de la Inmunodeficiencia Primaria.
✓En Septiembre de 2013 #Hizentra recibió la autorización de la#FDA para que su administración sea cada dos semanas agregando libertad y flexibilidad al paciente.
✓ CSL Behring introdujo en Octubre de 2013 un nuevo envase de 10G, (50Ml) para que sea mas conveniente.